直(zhi)接(jie)或間接(jie)遭受遺傳異常、疾病(bing)、損傷或感染的(de)(de)人往(wang)往(wang)會(hui)想出新方(fang)法(fa)來(lai)改善人類健康。看著(zhu)心愛(ai)的(de)(de)人被疾病(bing)折磨(mo)，未來(lai)的(de)(de)科(ke)學(xue)家和(he)商業(ye)人士發誓要找(zhao)到(dao)一(yi)種方(fang)法(fa)來(lai)幫助他們(men)。從這(zhe)些(xie)故事中，湯森路透旗(qi)下的(de)(de)BioWord團隊(dui)了解到(dao)，幾乎每一(yi)天，這(zhe)些(xie)新的(de)(de)公司(si)都在奮力尋找(zhao)資金來(lai)資助他們(men)創新性藥(yao)物(wu)的(de)(de)研(yan)發。從誕生(sheng)到(dao)最終上(shang)市(shi)，BioWorld跟(gen)蹤這(zhe)些(xie)公司(si)，看著(zhu)這(zhe)些(xie)新一(yi)代(dai)的(de)(de)藥(yao)物(wu)從一(yi)個點子和(he)科(ke)學(xue)理論，經過許可交(jiao)易(yi)、融資、臨床(chuang)試驗的(de)(de)成功(gong)和(he)失敗、監(jian)管部門的(de)(de)審批以(yi)及(ji)各(ge)種各(ge)樣的(de)(de)商業(ye)交(jiao)易(yi)，最終走向市(shi)場。

　　當前，大型(xing)制藥公司正(zheng)在尋找機會以(yi)加強(qiang)在研產品線。無論是競爭對手還是投資者都(dou)密切關(guan)注這這些(xie)新(xin)興公司，因為它們是新(xin)的一代(dai)。

　　在(zai)即將開幕的(de)(de)湯(tang)森路透(tou)(tou)第二(er)屆中國制藥行業大(da)會中，湯(tang)森路透(tou)(tou)將與參會嘉(jia)賓首度分享2014年(nian)刊(kan)登在(zai)BioWorld上的(de)(de)這65家創新公(gong)司的(de)(de)故事 (120頁英文報告)：他們正(zheng)致(zhi)力于研(yan)(yan)發對抗各(ge)種疾病的(de)(de)藥物，從癌癥(zheng)到罕見病。他們另辟(pi)蹊徑，研(yan)(yan)發獲得更(geng)(geng)有針對性的(de)(de)藥物，科學運用前(qian)沿的(de)(de)再(zai)生(sheng)醫學藥物，或是更(geng)(geng)好的(de)(de)傳遞機制，使得療效更(geng)(geng)為顯著。

　　這些公(gong)司(si)發展階段各(ge)不相同，有(you)的已(yi)經有(you)新產(chan)品面市，有(you)的仍處在研發階段，正(zheng)在設法(fa)追趕競爭者，或(huo)者在匯(hui)集候選藥(yao)物，或(huo)是進(jin)一步證明(ming)治療(liao)模(mo)式的有(you)效性。但是，它們(men)都(dou)在向著最(zui)終的目標不懈前行。

　　其(qi)中(zhong)很多新公司(si)正在(zai)開拓一(yi)個新天地，它們中(zhong)的一(yi)些(xie)由(you)大公司(si)分拆而來，而另一(yi)些(xie)則獲得了政(zheng)府(fu)的支持。科學是(shi)獨(du)一(yi)無二的，一(yi)些(xie)商業模式(shi)可能只是(shi)實(shi)驗性的，但是(shi)所有獲得資助的初創企業同樣正在(zai)設法去幫助別人。無論(lun)是(shi)下(xia)面的公司(si)名字還是(shi)故事本身希望能帶給中(zhong)國企業一(yi)定的借鑒與思考(kao)。

　　1.AAVLife獲得1200萬美元的A輪投資，用于開(kai)發治(zhi)療弗里(li)德共濟失調的基因療法藥物

　　2.AgilisBiotherapeutics與Intrexon達成(cheng)800億美元的合(he)作交易

　　3.資金在手，Alcobra專(zhuan)注于開發兒童多動(dong)癥藥(yao)物

　　4.Alizé制藥力圖通過豐富的產品線達成(cheng)目標

　　5.Alphamab將CRO平(ping)臺(tai)轉(zhuan)化成藥物(wu)開發引(yin)擎

　　6.初創公(gong)司Amcure募(mu)集700萬美元用于開發(fa)靶向于CD CD44v6的(de)癌癥(zheng)藥

　　7.Amyndas旨在開發(fa)基(ji)于補體的(de)抗(kang)炎藥物

　　8.Antriabio的基礎胰島素之夢已經開始付諸實(shi)施

　　9.Arcturus積極(ji)開發用于罕見病治(zhi)療的LUNAR系列在研藥

　　10.AVTherapeutics積極開發下一(yi)代前(qian)列腺癌藥(yao)物

 　　11.Berg制(zhi)藥與細胞“對話”，開發(fa)新藥物(wu)

　　12.Carsgen獲得以(yi)中(zhong)國資(zi)本領銜的(de)A輪投資(zi)，以(yi)支持其CAR-T候選藥(yao)物的(de)臨床試驗

　　13.Myos與Cloud合作進入新的治療(liao)領域

　　14.Corbus計劃開展抗(kang)炎候選藥物的臨床試驗

　　15.初創公司Cour聘請前輝瑞研發負(fu)責人擔任董事長(chang)

　　16.CRISPR熱潮：基因編(bian)輯初創公(gong)司獲(huo)2500萬(wan)美(mei)元(yuan)A輪融(rong)資(zi)

　　17.初創公(gong)司Curtana獲(huo)得760萬美元資金用(yong)于膠質母細胞瘤藥物的(de)開發

　　18.Domainex實現(xian)從藥(yao)物發(fa)現(xian)到在研(yan)產品的飛躍(yue)

　　19.Exscientia與藥企達成首個應用(yong)于(yu)小分子化合物的大數據交易

　　20.Fibrotech啟動糖尿病(bing)腎病(bing)藥物研究，并就可能的(de)合作洽談中

 　　21.Genmab就兔抗(kang)體藥物發現(xian)與(yu)Mab達(da)成交易(yi)

　　22.Genoa積極開發吸入(ru)性吡非尼酮用于特發性肺(fei)纖維化的治療

　　23.Glionova獲得600萬美(mei)元的A輪融資用于開發癌癥新藥

　　24.Imevax獲(huo)得1000萬(wan)美(mei)元的A輪融資用于開發幽門螺(luo)桿菌疫苗

　　25.Immunovaccine報(bao)告(gao)埃博拉疫苗在動物(wu)上獲得成功

　　26.諾華(hua)和Atlas聯手完成對(dui)CRISPR-Cas9公(gong)司(si)Intellia 1500萬美(mei)元(yuan)的A輪投(tou)資

　　27.初創公司(si)獲得(de)9200萬美元(yuan)融(rong)資，計(ji)劃開展靶向于NF-κB通路的癌癥藥物研究

　　28.Kindex積極開發(fa)基于啤酒花衍生(sheng)物葎草(cao)酮的(de)糖尿病藥物，獲得(de)500萬美(mei)元(yuan)A輪融資

　　29.不是小孩的把(ba)戲，Legochem的平(ping)臺可加速(su)藥物發現

　　30.Longevity的(de)Hybridtide不僅(jin)僅(jin)是個肽類模仿藥物(me-too)

　　31.在溶酶體專家的領導下，LTI投入(ru)到帕金森病藥(yao)物(wu)的開發

　　32.Lumos積極尋求(qiu)治療超(chao)級(ji)罕見病肌酸轉運缺陷病的藥物

　　33.只有18個月(yue)歷史的邁博斯生物(Mabspace)力圖(tu)攻克慢性腎病

　　34.英國Magnus獲得2500萬美元融(rong)資，“真正理解疾病”

　　35.MountTam生物(wu)技(ji)術與Buck研究所合作開發系統(tong)性紅斑狼瘡藥物(wu)

　　36.Nightstarx公司的基因療法可能將幫助無脈(mo)絡膜癥患者恢復視(shi)力

 　　37.Novan試(shi)圖利用一氧(yang)化氮(dan)“調控”藥物

　　38.初(chu)創公司(si)Ocugen著(zhu)眼(yan)與(yu)開發(fa)眼(yan)科藥物(wu)

　　39.兩名前Pharmasset高管(guan)加入乙肝藥(yao)開(kai)發初創(chuang)公司Oncore

　　40.Osteoqc匯聚加(jia)拿大人才創(chuang)建(jian)骨科藥開發新(xin)公司

　　41.A輪投(tou)資助力(li)Otologic的聽(ting)力(li)損傷治療藥進入臨床研究

　　42.Protelica用(yong)自(zi)己的方法(fa)開發(fa)下一(yi)代蛋(dan)白(bai)藥物(wu)

　　43.Prothelia與其他公司的合(he)作推動(dong)了藥物(wu)開發(fa)進程

　　44.Rani計劃明年(nian)開展胰島(dao)素傳遞(di)膠囊(nang)的臨床(chuang)試驗

　　45.“治(zhi)愈，而不是(shi)關懷(huai)”是(shi)日本Regimmune的口頭禪

　　46.Replicel在細胞療法臨床試(shi)驗的競爭中領先

　　47.Reviral獲A輪融資，為呼(hu)吸道合胞病毒候選藥(yao)物進入(ru)臨床試驗(yan)鋪(pu)平道路

　　48.Rigontec獲得1200萬美元用于開發基于RNA的免(mian)疫療法藥物(wu)

　　49.發現目標，初創(chuang)公司Scholar Rock專注(zhu)生長因子

　　50.Scioderm為其罕見皮(pi)膚(fu)病(bing)突破(po)性藥物(wu)尋求快速審(shen)批

　　51.SerenusBiotherapeutics力(li)圖進入未被開發的非洲市(shi)場

　　52.Jassen實驗(yan)室孵化(hua)的SiteoneTherapeutics積極開發急性(xing)和慢性(xing)鎮痛(tong)藥物(wu)

　　53.Sotio在癌(ai)癥(zheng)免疫治療上取得突破性進展

　　54.Spero的秘(mi)訣：羅氏和新的抗(kang)菌(jun)機理

　　55.Synaffix結(jie)束A輪融資，用于支(zhi)持ADC平臺

　　56.A-T，G-C，還有更多(duo)的嗎?Synthorx推出新的DNA堿基配對技術(shu)

　　57.Terravab尋求征服MRSA的解決方案

　　58.大腦疼痛?Trigemina尋求突(tu)破血腦屏障的(de)方(fang)案

　　59.Tunitas的融合蛋(dan)白(bai)旨在對抗過(guo)敏(min)性疾病

　　60.UnumTherapeutics獲1200萬美元A輪融資用于ACTR平(ping)臺藥物的(de)開(kai)發

　　61.ThirdRock資助的Voyager獲得4500萬美元以支持中樞神(shen)經系統(tong)基因(yin)療法藥物的開發

　　62.Vyome獲800萬美元支持皮(pi)膚病(bing)藥物開發

　　63.Xeris重(zhong)新思考傳遞技術，改(gai)善低(di)血糖治療

　　64.生(sheng)物技術領(ling)域老將Coles重(zhong)返第一線，加入初創公司(si)Yumanity

　　65.再鼎(ding)醫藥與賽諾菲(fei)就慢阻(zu)肺(fei)臨(lin)床(chuang)前(qian)藥物(wu)達成交易